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6月29日，鲁南制药集团山东新时代药业有限公司收到国家药品监督管理局颁发的海普益®盐酸沙丙蝶呤片药品注册批件（国药准字H20233796），标志着该产品在国内首仿上市。盐酸沙丙蝶呤是目前治疗高苯丙氨酸血症的唯一药物，适用于对本品治疗有反应的四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症（HPA）。国内仅BioMarin International Limited持有的原研制剂-盐酸沙丙蝶呤片（科望）上市，目前其注册证已过期，鲁南制药为国内独家获批上市厂家。

高苯丙氨酸血症为常染色体隐性遗传病，患者被称为“不食人间烟火的孩子”（患儿无法正常代谢苯丙氨酸，如食用普通食物，体内将大量累积，进而产生高苯丙氨酸血症症状）。血液中高浓度苯丙氨酸会对中枢神经系统造成不可逆损伤，使患者产生智力低下、自闭症、癫痫、运动障碍等临床症状。如果该病得不到及时治疗，会对患者中枢神经系统造成严重的损伤。

罕见病药物向来以投资大、风险高，且难以收回成本著称。本品多次出现全国断货、断供状态，这对中国患者的用药可及性造成了严重影响。服用本品的多为幼儿和未成年人，断药将直接影响智力和身体发育。鲁南制药在了解我国患者用药的可及性无法得到满足的信息后，毅然立项研发本品，潜心钻研，连续攻克了原料药易氧化、微量辅料混合均匀度差、混粉直压可压性差的技术瓶颈，解决了临床生物样品稳定性差的难题，历时2年成功研制出了与原研制剂临床治疗等效的首仿药物，目前已成为国内市场独家品种。海普益，意为“四海普益”。海普益️®盐酸沙丙蝶呤片获批上市，可满足我国断药患者的迫切需求，解决我国患者用药之急，惠及广大患者，彰显了“造福社会，创造美好生活”的鲁南大爱。

在本品研发、审评审批过程中，为尽快解决患者无药可用的难题，国家卫生健康委药具管理中心、国家药品监督管理局药品审评中心、国家药品监督管理局注册司、山东省卫生健康委员会、山东省药品监督管理局注册处、青岛市市场监督管理局和临沂市市场监督管理局等社会各界给予了各方面的积极协调沟通和帮助，为本品快速上市、解决患者需求提供了大力支持。

海普益®盐酸沙丙蝶呤片由国际药品研发中心负责研发申报，并同时向欧盟递交上市申请。国际药品研发中心定位于“立足国内，辐射全球”的国际化战略，成立于2017年，目前已取得欧洲制剂批件3个，美国制剂批件4个，新兴市场制剂批件16个，CEP证书8个；提交欧、美、日DMF40余项，其他新兴市场DMF50余项；6个美国ANDA、2个欧洲MA正在审评中。除国际化市场外，另有10个中国制剂品种正在审评中。

本品的上市进展一直以来备受很多媒体和患儿家属的关注，此前众多患儿家属通过各种渠道询问本品上市时间。本次获批后，预计仍需一定生产周期方可投放市场。后期为方便患者购药，预计产品由鲁南制药首荟大药房独家销售。（本网记者）

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